Sarepta Therapeutics、エレビディス遺伝子治療治療後の患者死亡を報告、株価が急落

火曜日、サレプタ・セラピューティクス社（NASDAQ：SRPT）の株価は下落している。同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象に承認された唯一の遺伝子治療薬であるエレビディス（delandistrogene moxeparvovec-rokl）の最新情報を共有しました。

同社は、エレビディスによる治療後、急性肝不全を患った患者が死亡したと報告しました。

急性肝障害は、エレビディスやその他のAAVを介した遺伝子治療の副作用として考えられることが知られており、処方情報でも強調されています。

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同社によれば、これは新しい安全性シグナルではなく、Elevidysのベネフィット・リスクは依然としてプラスであるものの、死に至る急性肝不全は、これまでにElevidysで報告されたことのない重症度の急性肝障害であり、これまでに800人以上の患者を臨床試験で治療したり、処方された療法として使用されてきた。

さらに、検査の結果、この患者が最近サイトメガロウイルス（CMV）に感染したことが明らかになり、治療を行う医師は、これが原因の可能性があることを特定しました。CMVは、CMV肝炎として知られる肝臓に感染して損傷を与える可能性があります。

Elevidysは、骨格筋におけるElevidysマイクロジストロフィンの標的産生をコードする導入遺伝子の送達を通じて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの根底にある遺伝的原因（ジストロフィンタンパク質の欠如をもたらすDMD遺伝子の突然変異または変化）に対処することを目的とした、単回投与のアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの静脈内注入用遺伝子導入療法です。

1月、Sarepta Therapeuticsは、Elevidysを対象としたEMBARK第3相試験の第2部のトップライン結果を発表しました。

第1部で治療を受けた患者（平均年齢5.98歳）よりも1歳年上（平均年齢7.18歳）にもかかわらず、クロスオーバー治療を受けた患者は、事前に指定された傾向加重外部対照群と比較して、NSAA、Time to Rise（TTR）、および10メートルウォーク/ラン（10MWR）機能検査で臨床的に有意で統計的に有意な機能的利益を示しました。

2024年6月、FDAは、DMD遺伝子に変異が確認され、4歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とするElevidysのラベル付き適応症を承認しました。

価格動向：火曜日の最終チェックのプレマーケットセッション中、SRPT株は78.10ドルで22.90％下落しました。

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