FDAはUltragenyxの遺伝子治療の承認を延期するが、大したことではない、とアナリストは言う

米国食品医薬品局は金曜日に、サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）に対するUX111（ABO-102）AAV遺伝子治療に関するウルトラジェニックスファーマシューティカル社 （NASDAQ：RARE）の生物製剤ライセンス申請（BLA）に対する完全回答書を発行しました。

CRLでは、FDAは、CMCの特定の側面に関連する追加情報と改善点、および最近完了した製造施設検査の観察結果に関する追加情報および改善点の提供を会社に要請しました。

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同社は、こうした観察結果は、施設やプロセスに関連するものであって、製品の品質には直接関係するものではないため、容易に対処できると考えています。

同社は今後数か月にわたって FDA と協力して調査結果を解決する予定です。解決後、同社はBLAを再提出する予定で、再提出後6か月の審査期間を予定しています。

CRLは、臨床データパッケージまたは臨床検査に関連するレビュー上の問題点を指摘しておらず、現在の患者からの最新の臨床データを再提出に含めるよう求めました。

ウィリアム・ブレア氏は、CRLは会社にとってもう一つの不幸な後退であると考えています。「しかし、UX111 の収益は我々の投資論の中心ではない」とアナリストは書いている。

アナリストのサミ・コーウィン氏は、化学、製造、管理（CMC）の問題により、遺伝子治療がCRLになるのは珍しいことではないと述べています。特に体外で行われる（生体外で行われる）場合はそうです。

コーウィン氏は、FDAの懸念には迅速に対処できる可能性が高いと考えているが、CRLの解決と生物製剤ライセンス申請（BLA）の再提出までのスケジュールは不明である。

この遅れは、グリコーゲン蓄積症Ia型（GSDia）の治療薬であるDTX401のBLA申請にも影響する可能性があります。

現在の UX111 患者からの最新データを求めるFDA の要求によって BLA の再提出が大幅に遅れるかどうかは不明です。これにより、現行法では 2026 年 10 月までに承認されなければならない UX111 と DTX401 の承認に関連する優先審査券（PRV）が失われるリスクが高まる可能性もありますが、PRV の保管にはまだ間に合うように両方の申請を提出できると同社は考えています。

WedbushはUltragenyxをニュートラルで維持し、目標価格を35ドルから34ドルに引き下げました。

モルガン・スタンレーはウルトラジェニクスをオーバーウェイトで維持し、目標価格を65ドルから55ドルに引き下げました。

レア・プライス・アクション：ウルトラジェニクスの株価は、月曜日の発表時点で29.77ドルで0.88％上昇した。

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写真:シャッターストック