サレプタ・セラピューティクスの再編により投資家の信頼が高まる

ベンジンガ·07/17/2025 16:12:01

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Sarepta Therapeutics, Inc.（NASDAQ：SRPT）の株価は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの遺伝子治療薬として承認されたElevidysの継続的なラベル拡大の取り組みに関する営業時間外の最新情報を発表した後、木曜日に高値で取引されています。

米国食品医薬品局（FDA）は、急性肝障害（ALI）と急性肝不全（ALF）を警告するブラックボックスをラベルに含めるよう求めています。

Sarepta 氏もこの変更に同意しています。これにより、Elevidys ラベルの救急車部分に関する重大な問題がすべて解決されたようです。6月、サレプタは外来患者以外の患者向けのエレビディスの出荷を一時的に停止しました。

サレプタの委員会はALFの症例を検討し、追加の免疫抑制レジメンを検討しています。委員会は外来治療を受けていない患者さんを対象に、エレビディスに対するシロリムスを用いた免疫抑制レジメンの強化について合意しました。

Sareptaは、専門家パネルの調査結果とプロトコル案をFDAに提出し、非外来診療環境での投薬を再確立するための経路として、ENDEAVOR研究（Study SRP-9001-103）の新しいコホート（コホート8）でレジメンに関するデータを収集する提案について話し合う予定です。

さらに、Sareptaは、医師主導の試験を通じて、外来患者の実際のデータ生成機会を評価しています。

戦略的リストラクチャリング

同社は、プログラムに優先順位を付け、2027年の財務上の義務を果たし、長期的な財政的存続可能性を支援するための戦略的リストラ計画を発表しました。

これらの措置により、年間約4億ドルのコスト削減が実現し、2026年以降、同社の非GAAPベースの研究開発費と販管費の年間平均は8億ドルから9億ドルに大幅に削減されると予測されています。これらには以下が含まれます。

人員を 36% 削減して約500人の従業員に影響を与え、2026年には年間約1億2000万ドルの現金コスト削減が見込まれています。

パイプラインの優先順位変更により、2026年以降、年間約3億ドルの非人件費削減が見込まれています。

2025 年末までに 1 億ドルを超えるコスト削減が見込まれます。推定退職金と 1 回限りの費用を差し引いた額は、合計 3,200 万ドルから 3,700 万ドルに上ります。

製品の純売上高は5億1,300万ドルで、エレビディーズの売上高は2億8,200万ドルです。RNAベースのPMOの純製品収益は2億3,100万ドルです。

6月30日現在の現金、現金同等物、制限付現金、投資額は約8億5,000万ドル。

Sareptaは、市販されている4つのデュシェンヌ療法と関連するすべての臨床試験活動を引き続き支援していきます。

戦略的ピボットでは、神経変性疾患と肺疾患に対する慢性投与療法に重点が置かれています。

この優先順位の変更により、四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）に対して開発中のほとんどの遺伝子治療を含むいくつかのプログラムが一時停止されることになる。

Sareptaは、今年後半にLGMD 2E/R4型を対象としたSRP-9003の生物製剤ライセンス申請書を提出する予定です。

Sareptaは、もはや直接資金を提供する予定がないプログラムについて、提携を含む戦略的な代替案を模索する意向です。

事業再編に伴い、サレプタはイアン・エステパンを社長兼最高執行責任者、ライアン・ウォンを最高財務責任者（CFO）に任命しました。

ウィリアム・ブレアは、FDAによるブラックボックス警告の要請は、エレビディスが市場から完全に排除される可能性は非常に低いことを示唆していると書いている。

アナリストのサミ・コーウィンは木曜日に、「... 同社が長期債務を返済できるという投資家の信頼が高まっていると考えている...」と書いている。

ウィリアム・ブレア首相は、患者と医師がよりためらう傾向にあるため、エレビディスは短期的な課題に直面すると予想している。

アナリストはまた、エンデバー試験の初期の結果で最新の免疫抑制アプローチが効果的であることが示され、まだ歩ける患者さんの販売が再開されるまで、投資家はエレビディスの長期的な可能性について引き続き慎重になる可能性が高いと指摘しています。

ウィリアム・ブレアは、マーケット・パフォーム格付けを改めて強調しています。

価格動向：木曜日の最後のチェックで、SRPT株は21.30ドルで15.9％上昇しました

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