日本の厚生労働省、クリスタル・バイオテックのVYJUVEK社に、ジストロフィー性表皮水疱症患者の創傷を出生時から治療するための販売許可を付与

VYJUVEKは、在宅投薬や患者またはその家族による投与など、柔軟な投与オプションにより、出生時からDEBの治療薬として承認されました。

VYJUVEKは、DEBの治療薬として日本で初めてかつ唯一の遺伝子医薬品として承認されました。

ピッツバーグ、2025年7月25日（GLOBE NEWSWIRE）— クリスタル・バイオテック株式会社（以下「当社」）（NASDAQ：KRYS）は本日、2025年7月24日、日本の厚生労働省（MHLW）がVYJUVEK®（beremaene geperpavec-svdt）に患者の創傷治療のための販売許可を与えたことを発表しました出生時から始まるジストロフィー性表皮水疱症（DEB）。VYJUVEKは、DEBの治療薬として日本で初めて承認された遺伝子医薬品であり、ヒトCOL7A1遺伝子の機能的コピーを送達して創傷治癒と再投与による機能的なVII型コラーゲンタンパク質の発現を持続させることにより、疾患の根本原因に対処するように設計されています。日本での承認により、自宅または医療現場での投薬が可能になり、患者やその家族による投与の選択肢もあります。

厚生労働省が発行した承認によると、VYJUVEKはジストロフィー性表皮水疱症と明確に診断された患者にのみ使用することを意図しています。遺伝子検査は治療には必要ありません。

VYJUVEKは、カルタヘナ法に基づき1型使用に関する規制評価と環境安全性の確認を経て、日本で初めて在宅投与が承認された遺伝子医薬品です。在宅投与の承認は、VYJUVEKの安全性が良好であり、適切に投与されれば環境感染のリスクが最小限に抑えられることに基づいて承認されました。

VYJUVEKが日本で利用可能になる時期は、現在進行中の償還手続きが完了するかどうかにかかっています。同社は現在、今年末までに日本での発売を予定しています。

日本の厚生労働省による承認は、日本の患者を対象に実施された非盲検延長試験の結果を含む包括的な臨床データセットに基づいていました。日本の非盲検延長試験の結果は、当社が米国で行った第3相試験を含むこれまでの臨床経験をほぼ反映しており、試験を完了した4人の患者全員が、6ヵ月で創傷の全閉鎖という主要研究エンドポイントを達成しました。また、VYJUVEKは忍容性も良好で、日本人患者における安全性プロファイルがこれまでの研究と一致していました。

日本でのVYJUVEKの再検査期間は10年です。

VYJUVEKは以前、2023年5月に米国食品医薬品局によって、2025年4月に欧州委員会によって承認されました。