アセンディスファーマ、成人成長ホルモン欠乏症治療薬SKYTROFAのFDA承認を取得

• 内分泌学における希少疾患分野のリーディング企業になるというビジョン2030の目標を支える数々のラベル拡張計画のうちの第1弾
• 2025年第4四半期には、ISS、SHOX欠損症、ターナー症候群、SGA*を対象としたバスケット試験、および軟骨無形成症と軟骨形成不全の併用療法試験を開始する予定です。

デンマーク、コペンハーゲン、2025年7月28日（GLOBE NEWSWIRE）— アセンディスファーマA/S（NASDAQ：ASND）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、成長ホルモン欠乏症（GHD）の成人の内因性成長ホルモンの代替薬としてSKYTROFA®（ロナペグソマトロピン-tcgd、TransCon hGHとして開発）を承認したことを発表しました。成長ホルモン産生の低下または完全な喪失に起因するまれな障害。ロナペグソマトロピン（2021年にFDAにより小児GHDの治療薬として承認されました）は、ソマトロピン（ヒト成長ホルモン、またはhGH）のプロドラッグであり、活性で未修飾のソマトロピンを持続的に放出します。

FDAによる成人GHDに対するスカイトロファの承認は、GHDの成人を対象に週1回のTransCon hGHと週1回のプラセボおよび毎日のソマトロピンの有効性と安全性を比較した、第3相ランダム化パラレルアーム、プラセボ対照（二重盲検）およびアクティブコントロール（オープンラベル）臨床試験であるForeSightの結果に基づいています。