バイオヘブンが脊髄小脳失調症に対する最初のFDA承認治療薬候補に向けて進展、FDAは諮問会議を中止

バイオヘブン株式会社（NYSE：BHVN）の株価は、脊髄小脳失調症（SCA）の成人患者に対するトリリルゾールの新薬申請に関する最新情報を受けて、金曜日に高値で取引されています。

2025年5月、米国食品医薬品局（FDA）神経科学局の神経科1部は、同社が最近提出したデータを全面的に検討する時間を確保するために、トリルゾールNDAの処方薬使用者自由法（PDUFA）の期限を3か月延長することを同社に通知しました。

部門はまた、申請について話し合うための諮問委員会を開催する予定であることをバイオヘブンに通知しました。

また読む：強力な免疫グロブリン削減データにより、バイオヘブンのBHV-1300は自己免疫療法の候補として位置づけられています。

同部門はSECに提出した書類の中で、規制に関する意思決定には諮問委員会はもはや必要ないと判断したことを伝えました。

NDAに関するFDAの決定は、2025年の第4四半期に行われる予定です。

承認されれば、トリリルゾールはFDAが承認した最初で唯一のSCA治療薬となります。脊髄小脳失調症は優性遺伝性の神経変性疾患群で、随意運動制御の漸進的な喪失と小脳と脳幹の萎縮を特徴とします。SCAは、米国では約15,000人、ヨーロッパと英国では24,000人が罹患しています。

4月、バイオヘブンはオーバーランド・キャピタル・マネジメント合同会社と最大6億ドルの非希薄化資本契約を結んだことを発表しました。この契約は、2025年4月30日の完了時点で総収入が2億5,000万ドルに達し、SCAにおける商業的立ち上げ計画、臨床開発活動、および継続的な事業運営を支援することが期待されています。

2024年9月、Biohavenは、3年間の治療後のf-SARAのベースラインからの平均変化に対するトロリルゾールの有効性を実証する重要な研究BHV4157-206-RWEのトップライン結果を発表しました。

この研究は主要評価項目を達成し、1年目と2年目にf-SARAが統計的に有意に改善したことが示されました。

投資家は、6月にFDAが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療における同社の主細胞治療薬候補であるカプリコー・セラピューティクス社（NASDAQ: CAPR）のデラミオセルの諮問委員会を開催しないことを決定したことに注目すべきです。

DMDは、SCAと同様、主に男児に発症する筋力低下と変性を引き起こす重度の進行性遺伝性疾患です。

価格動向：金曜日の最終チェック時点で、BHVN株は市販前に11.65％上昇して16.40ドルになりました。

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