IECureは、日本の京都で開催される2つの会議で、新生児発症のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対するECUR-506の進行中のOTC-HOPE臨床試験からの追加データを発表すると発表しました

ニーズが非常に満たされていない肝障害の治療を目的とした、変異にとらわれない生体内標的遺伝子挿入療法の開発に焦点を当てたゲノム編集会社であるiECure, Inc. は本日、新生児発症のオルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症における候補ECUR-506を評価する進行中のOTC-HOPE臨床試験からの追加データが、以下で発表されることを発表しました 2025年9月1〜2日に日本の京都で開催される第6回尿素サイクル障害（UCD）に関する国際シンポジウム、および第15回国際シンポジウム先天性代謝異常会議（ICIEM）は、2025年9月3日から6日に日本の京都で開催されます。

ポスター発表は、現在実施中のOTC-HOPE試験で最初に投与された乳児が、研究プロトコルに従って完全な臨床反応を示したことを示す、同社が2025年1月に最初に報告したデータに基づいて行われます。