FDA、希少血液疾患に対する武田薬品の酵素補充療法に関連する小児死亡後の抗体リスクを提示

米国食品医薬品局（FDA）は金曜日、Adzynma（組換えADAMTS13）で治療された患者におけるADAMTS13に対する中和抗体の市販後の報告を受けたと発表しました。これには1人の小児死亡が含まれます。

武田薬品工業株式会社 （NYSE: TAK）Adzynmaは、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）の予防的またはオンデマンドの酵素補充療法として承認されており、2つのRadamTS13バリアント（1つはネイティブ型、もう1つは単一アミノ酸修飾型）が含まれています。

遺伝子変異によりcTTPが発生しますが、これはまれな疾患です。

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参考までに、ADAMTS13は血液凝固の主要な調節因子であり、正常な循環における過剰な血栓形成を防ぎます。

その主な機能は、血小板同士が凝集して血栓を形成するのを助ける大きなタンパク質であるvWFを切断することです。

ADAMTS13は、大きなvWFを小さく切ることで、血小板が不必要に凝集するのを防ぎ、異常な血栓を防ぐのに役立ちます。

報告された死亡例には、新鮮な凍結血漿に対する重度のアレルギー反応の既往歴のある小児が関与していました。

患者は神経学的症状を発症し、予防的アジンマの予防を開始してから約10か月後に中和抗体を保有していることが判明しました。

現在のアッセイでは、組換え酵素を標的とする抗体と内因性ADAMTS13に対する抗体を区別できない。

Adzynmaの米国ラベルはすでに「免疫原性」の下で抗体開発を中和する可能性を示しており、患者用添付文書には阻害剤のモニタリングが推奨されています。

臨床試験では中和抗体は報告されておらず、重篤または致命的な転帰に関連する市販後の症例はまだラベルには反映されていません。

価格動向：金曜日の最後のチェックで、TAK株は14.33ドルで1.88％上昇しました。

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