TransCon CNPの決定が2026年に延期されたため、アセンディス・ファーマはFDAの遅延に見舞われた

米国食品医薬品局（FDA）は火曜日、軟骨無形成症の小児を対象としたトランスコンCNP（navepegritide）のアセンディスファーマA/S（NASDAQ：ASND）の新薬申請（NDA）の審査を延長しました。

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軟骨無形成症は小人症を引き起こす遺伝性疾患で、手足が短く、胴体が正常で、頭が大きいことが特徴です。

これは骨格異形成の最も一般的な形態であり、特に腕や脚の長骨の軟骨が骨に変わることを阻害するFGFR3遺伝子の変異が原因です。

FDAは、2025年11月5日に提出された市販後の要件に関する情報は、NDAの大幅な修正を構成すると発表しました。これに伴い、FDAはPDUFAの目標アクション実施日を2026年2月28日まで3か月延長しました。

アセンディスファーマの社長兼最高経営責任者（CEO）であるヤン・ミケルセンは、こう述べています。「私たちは、後期サイクル会議で唯一の議論項目として受け取った市販後研究のための改訂プロトコルの要請を含め、FDAからの未解決の要求すべてに応えてきました。

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11月、アセンディス・ファーマは、軟骨無形成症の小児を対象とした週1回のTransCon CNP (navepegritide) 治験を対象としたApProCon CNP (navepegritide) 治験の第52週目の極めて重要な結果が、米国医師会のジャーナルであるJAMA Pediatricsに掲載されたことを発表しました。

著者らは、TransCon CNPによる治療により、プラセボ（主要エンドポイント）と比較して52週目の年間成長速度（AGV）が大幅に向上したほか、下肢のアライメントと体の比例性が改善され、健康関連の生活の質にプラスの変化が生じ、プラセボと同様の安全性と忍容性プロファイルが得られたことを報告しています。

11月の初めに、同社は副甲状腺機能低下症の成人を対象としたTransCon PTH（パロペグテリパラチド）の新しいプール分析を発表しました。

このデータは、第2相PathForward試験および第3相PathWay試験の3年目を通じて、腎機能の持続的かつ臨床的に有意義な改善を示しました。

3年目の時点で、両方の試験でパロペグテリパラチドを投与された患者の91％以上が従来の治療法から独立しており、84％以上の患者が正常カルシウム血症でした。

eGFRの持続的かつ臨床的に有意義な改善（5mL/分以上/1.73m2）が 70.3% で観察され、ベースラインのeGFRが低い患者では数値的に大きな改善が認められた。

ASND価格動向：金曜日の発表時点で、アセンディスファーマの株価は213.03ドルで 1.44% 上昇しました。

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写真:シャッターストック