Solid Biosciencesは、フリードライヒ運動失調症の治験用遺伝子治療薬であるSGT-212にFDAが希少小児疾患指定を与えることを発表しました

神経筋疾患および心臓疾患の精密遺伝子治療を開発するライフサイエンス企業であるソリッドバイオサイエンス株式会社（NASDAQ：SLDB）（以下「当社」または「ソリッド」）は本日、フリードライヒ運動失調（FA）に対する当社の治験遺伝子治療薬である SGT-212 について、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患の指定を受けたと発表しました。SGT-212は、直接歯内核（IDN）注入と静脈内（IV）注入の両方を利用する二重投与経路で全長フラタキシン遺伝子を送達し、FAの神経学的、心臓的、全身的な臨床症状に対処するためにフラタキシンタンパク質の治療レベルの回復を促進するように設計されました。

希少小児疾患指定は、主に18歳未満の個人が罹患する重篤で生命を脅かす疾患に対してFDAによって付与されます。この指定により、当社は小児優先審査券（PRV）を受け取ることができ、今後の生物製剤ライセンス申請の審査を迅速に行うことができます。PRVは、別のマーケティング申請の優先審査を受けるために引き換えたり、売却または譲渡したりすることができます。

Solid Biosciencesの最高規制責任者および前臨床業務責任者であるJessie Hanrahan博士は次のように述べています。「小児希少疾患の指定を受けたことは、フリードライヒの運動失調症プログラムである SGT-212 にとってもう一つの重要なマイルストーンです。今年初めに付与されたファストトラック認定と合わせて、現在参加者をスクリーニングしている最初のヒト試験であるFALCONに対するデュアルルート臨床アプローチが、満たされていないFAのニーズを満たすための重要な第一歩として認識されています。これらの認定は、市場投入までの時間を短縮し、FDAとの関わりを深めるのに役立つように設計されています。規制当局との継続的な協力により、この治療法をできるだけ早く患者さんに提供できることを楽しみにしています。」