Denali TherapeuticsのTividenofusp Alfaがハンター症候群のバイオマーカーと臨床的改善を実証し、2026年4月のFDAレビュー決定が近づくにつれてNEJMに掲載されました

• Tividenofusp alfa治療では、主要な疾患バイオマーカーの減少と正常化、適応行動、認知と聴覚などの臨床エンドポイントの安定化または改善、肝臓量の正常化が示されました
• 最も一般的な治療関連の有害事象は点滴関連反応でしたが、継続して使用すると減少しました。
• Tividenofusp alfaは、血液脳関門を通過するように開発された、治験中の次世代酵素補充療法です。
• Tividenofusp alfaの生物製剤ライセンス申請は米国食品医薬品局の優先審査を受けており、処方薬使用料法（PDUFA）の日付は2026年4月5日です。

カリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2025年12月30日（GLOBE NEWSWIRE）— デナリ・セラピューティクス社（NASDAQ：DNLI）は本日、ハンター症候群（ムコ多糖）の治療を目的とした治験中の次世代酵素補充療法（ERT）、チビデノファスプアルファ（DNL310）の非盲検第1/2相臨床試験の結果の公表を発表しました投与量（II型、またはMPS II）は、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディスンの2026年1月1日号に掲載されています。米国食品医薬品局（FDA）は、チビデノフスプアルファの生物製剤ライセンス申請（BLA）の優先審査を実施しています。これはこれらのデータによって裏付けられており、デナリは迅速な承認を求めています。米国食品医薬品局（FDA）は、2026年4月5日までにチビデノフスプアルファBLAに関する決定を下す予定です。

MPS IIは、グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる複合糖の分解に必要なイズロン酸2-スルファターゼ（IDS）酵素の欠損が原因で、生命にかかわるリソソーム蓄積症です。MPS II患者では、脳を含む全身の細胞にGAGが蓄積し、若い頃から臓器や組織に損傷が進行します。MPS IIはさまざまな重症度の疾患で発生し、約3分の2の人が進行性の神経認知機能低下（神経障害性MPS II）を発症します。現在の治療法は血液脳関門を通過しないため、認知能力や行動に対する疾患の影響に対処する可能性は低い。