52週目のAscendis Pharma COACHの第2相臨床試験では、併用療法が安全性や忍容性を損なうことなく持続的な成長をもたらすことが示されました

アセンディスファーマA/S（NASDAQ：ASND）は本日、軟骨形成不全の小児を対象に週1回のトランスコンCNP（ナベペグリチド）と週1回のトランスコンHGH（ロナペグソマトロピン）の併用療法を評価する最初の第2相臨床試験であるCOACH第52週の結果を発表しました。52週目の時点で、併用療法は安全性や忍容性を損なうことなく持続的な増殖を示しました。さらに、併用療法では、直線的な成長の増加に合わせて、体のプロポーショナル性と腕のスパンが改善され、直線的な成長を超える利点が示されました。併用療法の安全性と忍容性は、TransCon CNPとTransCon hGHの単剤療法で観察されたものと一致しており、一般的に耐容性も良好で、TEAEは一般的に軽度でした。併用データは、TransCon CNPが軟骨無形成症の基礎生物学に取り組むためのバックボーン療法となる可能性を浮き彫りにしており、TransCon HGHは補完的な利点をもたらしています。

COACHは、2～11歳の軟骨無形成症の小児を対象に、週1回のトランスコンCNPと週1回の初回用量0.30mg/kgのトランスコンhGHの併用療法の有効性、安全性、および忍容性を調査するために、現在進行中の概念実証型プロスペクティブ第2相非盲検試験です。この試験には、トランスコンCNP治療未経験児（N=12、平均年齢4.67歳）のコホートと、臨床試験で平均2.56年間トランスコン CNP（100 µg/kg）を投与されたトランスコンCNP治療を受けた子供（N=9、平均年齢7.89歳）のコホートが含まれていました。試験対象集団は、軟骨無形成症およびTransCon CNPの治療効果を有する小児の代表例である。